Gentherapie: Novartis passiert weiteren EU-Meilenstein

Der Schweizer Pharmariese hat die empfohlene EU-Zulassung für Kymriah, eine Gentherapie zur Behandlung von zwei Krebsformen, erhalten – und rüstet auf. Ist die Zell-/Gentherapie damit in Europa angekommen?

Eigentlich ist es das Jahr 2017, das bei Brancheninsidern als das offizielle Durchbruchsjahr der Gentherapie gilt. Viele Experten – darunter die von Bellevue Asset Management (BAM) – berichteten insbesondere von zwei CAR-T-Zelltherapien namens Kymriah und Yescarta; beide wurden 2017 in den USA zugelassen. Die Behandlungsmethoden vernichten Krebszellen mithilfe genetisch modifizierter körpereigener T-Zellen, sogenannter Killerzellen, die für die Immunabwehr wichtig sind. CAR-T-Zellen enttarnen die für das Immunsystem unsichtbar gewordenen Krebszellen und machen sie letztlich wieder angreifbar (nähere Informationen zur Funktionsweise siehe Grafik 1).

Grafik 1: Krebsimmuntherapie mit gentechnologisch veränderten T-Zellen

Novartis will Krebs neu ergründen

Der EU-Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat schliesslich die behördliche Zulassung von Kymriah erteilt, wie Novartis in seiner Medienmitteilung vom 27.08.2018 berichtet. Und damit ist dem Schweizer Pharmagigant mit seiner den Krebs bekämpfenden CAR-T-Einmalbehandlung der erwartete Coup gelungen. «Bei der Kymriah-Zulassung handelt es sich um einen transformierenden Meilenstein für Patienten in Europa, die neue Behandlungsmöglichkeiten benötigen», gibt Liz Barrett, CEO von Novartis Oncology, auf in der besagten Pressemitteilung bekannt. «Novartis wird weiterhin eine globale Infrastruktur für die Bereitstellung von CAR-T-Zelltherapien aufbauen – dort, wo es bisher keine gab. Dabei werden wir auch an unserem Ziel festhalten, den Krebs erneut zu ergründen». Die EU-Zulassung basiere der Unternehmensmitteilung zufolge auf der Überprüfung der einzigen beiden weltweit zugelassenen klinischen CAR-T-Studien, JULIET und ELIANA, an denen Patienten aus acht europäischen Ländern teilgenommen hatten. In diesen Studien zeigte Kymriah starke und dauerhafte Ansprechraten sowie ein konsistentes Sicherheitsprofil bei zwei schwer behandelbaren Patientenpopulationen.

Kymriah behandelt zwei Krebsformen

Es handelt sich um die akute lymphatische Leukämie (ALL) bei Kindern und Jugendlichen sowie das rezidivierende und refraktäre diffuse grosszellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) bei Erwachsenen. In den USA kostet die gesamte Behandlung 475'000 US-Dollar. In Europa wurden zum Preis zwar noch keine Angaben gemacht. Doch Kymriah in die EU zu bringen, bringe gemäss dem Leiter der Abteilung für Stammzelltransplantation und Immunologie und Principal Investigator der ELIANA-Studie an der Universitätsklinik für Kinder und Jugendliche in Frankfurt/Main das Behandlungsparadigma auf eine beispiellose Weise voran. Wenn es um die Behandlung von ALL geht, handelt es sich bei Kymriah um eine lebensrettende Therapie für junge Patienten, die mit bestehenden Therapien bislang erfolglos behandelt wurden und denen nur noch begrenzte Möglichkeiten bleiben.

Doch wie kam es eigentlich zu dieser vielversprechenden Therapie? Ein Blick zurück ins Jahr 2012: Damals waren Novartis und die University of Pennsylvania eine globale Zusammenarbeit eingegangen, um die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von CAR-T-Zelltherapien, einschliesslich Kymriah, zur Behandlung von Krebserkrankungen voranzutreiben. Diese Zusammenarbeit zwischen Industrie und Wissenschaft war die erste ihrer Art in der Forschung und Entwicklung von CAR-T. «Als die University of Pennsylvania und Novartis vereinbarten, bei der Entwicklung der CAR-T-Therapie zusammenzuarbeiten, bestand unser ehrgeiziges Hauptziel vor allem darin, uns den bislang nicht adressierten Bedürfnissen von Patienten zu widmen und dabei ihr Leben zu verlängern, es zu verbessern und gar zu retten», so Dr. Carl June, Professor der University of Pennsylvania und Direktor des Center for Cellular Immunotherapies im Abramson Cancer Center. «Wir sind stolz, dass unsere Bemühungen im Hinblick auf CAR-T der europäischen Blutkrebs-Gemeinschaft einen Durchbruch erreichten, der neue Hoffnung schafft.»

Novartis rüstet Produktionsstandorte auf

Bei der Gentherapie handelt es sich um eine Schlüsseltechnologie des Gesundheitssektors, der grosses Potenzial zugesprochen wird. Auch Novartis will weiter vom aktuellen Momentum profitieren und dabei hinsichtlich seiner Fertigungskapazitäten aufstocken. Während die Produktion für den amerikanischen Markt weiter durch Morris Plans in New Jersey erfolgen soll, hat man für die EU Vereinbarungen mit externen Partnern wie dem französischen Cell for Cure erweitert. Novartis hat zudem hohe Investitionen in die Herstellung von Zell- und Gentherapien an seinem Standort in Stein im Schweizer Kanton Argau bekannt gegeben. In den kommenden drei Jahren sollen dort mehrere hundert neue High-Tech-Jobs geschaffen werden. Erste Therapien aus dem Standort Stein sollen europäischen Kunden schon im Jahr 2020 zugänglich gemacht werden. Laut den Experten von Bellevue Asset Management sind dies interessante Entwicklungen bei Novartis. Denn sie deuten nochmals darauf hin, dass Zell-/Gentherapien auch in Europa angekommen zu sein scheinen und ein hoher Bedarf besteht.

Pharmagigant ist Teil des «konservativen» Indexsegments

Novartis ist zurzeit Mitglied des Vontobel Gene Therapy Performance-Index, der Anlegern das interessante Schlüsselthema des Health-Care-Bereichs zugänglich macht. Der Schweizer Pharmariese ist im sogenannten etablierten Teil des Indexkonzepts (Grafik 2) enthalten. Doch Letzteres basiert nicht nur auf grosse, «konservative» Player wie Novartis, sondern auch auf kleinere Unternehmen des innovativen Segments. Festgelegt wird das Research-Universum durch den Indexsponsor Bellevue Asset Management, der als ausgewiesener Experte des Bereichs gilt. Anleger können in das diversifizierte Barometer mittels eines Partizipationszertifikats und damit nur einer Transaktion investieren. Sie partizipieren daraufhin nahezu eins zu eins an potenziellen Kursgewinnen, jedoch auch an möglichen Verlusten des Vontobel Gene Therapy Performance-Index. Anleger investieren somit kosteneffizient (unter Berücksichtigung einer jährlichen Managementgebühr von 1.2 %) und mit nur einer Transaktion in ein diversifiziertes Indexportfolio aus 16 Gentherapie-Spezialisten.

Grafik 2: Indexkonzept - Vontobel Gene Therapy Performance-Index

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